日本株式会社FRONTEO（位于东京都港区，董事长兼总经理守本正宏）于7月23日宣布，利用AI药物研发辅助服务“DDAIF（Drug Discovery AI Factory）”提取胰腺癌药物研发的靶向分子候选物并进行了试管内抑制癌细胞增殖的试验（in vitro），确认收到了一定的效果。该公司在短短2天内成功提取出了多个（17个基因）极具新颖性的靶向分子候选物，并通过试验确认其中6个基因能够抑制胰腺癌细胞的增殖。
图1 研究概要图 (供图：FRONTEO)
“DDAIF”是一项将专注于自然语言处理的AI“KIBIT”（已获得美日专利）与该公司药物研发人员及工程师的专业知识相结合的AI药物研发辅助服务。
该服务通过分析疾病相关基因网络和构建关于靶向候选物的假设，为研究人员在医药品开发中的决策提供了有力的支持，已被多家大型制药公司采用并积累了丰富的实践经验。
在本次实验中，利用DDAIF，仅用2天时间就从约2万个人类全基因组中成功提取出17个靶向分子候选基因。
在传统的药物研发方法中，提取这些靶向分子的“靶向探索”过程往往需要2年以上的时间，特别是寻找文献中未记载的高度新颖的靶向分子，一直被认为极为困难。
此外，在提取的17个靶向分子候选基因中，实验确认有6个能够抑制胰腺癌细胞的增殖。
并且，其中4个基因尚未有论文报道其与胰腺癌的关联性，而剩余2个基因仅有1篇论文报道（截至2025年4月19日），属于极具新颖性的靶向分子候选物。
迄今为止，靶向探索一直采用通过仔细查阅文献来寻找有希望的靶向分子候选物的方法，特别是发现文献中没有记载的新靶向分子，即使花费大量时间也被认为是非常困难的。
本次验证结果证明，该公司自主研发的AI“KIBIT”能够从已知文献中发现未知的药物研发靶向分子与疾病的关联性。该公司期望，这项能够在短时间内提取靶向分子候选物的技术，能够显著加速药物研发中最重要的“靶向探索”。
胰腺癌的5年生存率不足10%，是各部位癌症中处于最低水平，且由于治疗药物有限，不得不依赖毒性较强的化疗药物。
此外，一旦化疗药物失效，治疗选项往往会所剩无几，因此该疾病是未满足医疗需求（unmet medical needs）极为突出的疾病之一，亟需新的治疗药物和疗法。
对本次实验中提取的17个基因，用胰腺癌细胞株调查了其对细胞增殖的影响，结果发现，在对其中6个基因实施抑制功能的试验时，与未采取任何措施的情况相比，确认可抑制约40%至60%的癌细胞增殖。
该比例与作为胰腺癌病因且对促进细胞癌变具有特别重要影响的基因“KRAS”不相上下，该公司认为，其作为胰腺癌药物研发的靶向分子候选物具有很高的潜力。
今后，该公司计划与东京科学大学等共创合作伙伴合作，就已确认有效的靶向分子候选物，共同阐明其作用机制并通过动物实验进行验证。未来，该公司还计划考虑向制药企业推广（授权）。
期待加速药物研发
东京科学大学综合研究院的村田昌之特任教授表示：“在极短时间内（根据分析对象，有时仅为数天）发现论文未报告的创药靶标且锁定多个靶向候选物，这是一项传统方法无法想象的创新技术。本次验证结果虽基于细胞层面，但已充分证明KIBIT技术将对药物研发的进展、加速及成功率的提升做出重大贡献。东京科学大学的研究团队正致力于更深入地理解作为药物研发及细胞药物领域核心的生命现象，开发多种细胞功能分析及评估方法。今后，我们将通过与FRONTEO公司共同合作研究，对该公司筛选出的靶向分子候选物进行系统性的细胞实验功能验证，并期待通过鉴定功能性有效分子来加速药物研发”。
原文：《科学新闻》
翻译：JST客观日本编辑部
