日本九州大学孵化的初创企业，从事基因组编辑技术开发的美国One Genomics已与京都大学iPS细胞研究财团就遗传性疾病签署联合研究协议。双方将利用由患者细胞构建的iPS细胞，对One Genomics技术的安全性与有效性展开验证。
以CRISPR-Cas9为代表的基因组编辑技术，可实现对DNA序列的精准修改。One Genomics是一家在基因组编辑技术方面拥有独特优势的初创企业，其核心技术由包括联合创始人、九州大学的川又理树助教在内的团队开发，公司于2023年在美国加利福尼亚州成立。通过改良能将改写遗传信息的酶准确导向目标位置的“向导RNA”，该公司实现了更安全、更高精度的基因组编辑。
基因组作为生物的“设计图”，由DNA构成，而DNA是由腺嘌呤（A）、胸腺嘧啶（T）、鸟嘌呤（G）和胞嘧啶（C）这四种碱基排列而成。某些遗传性疾病的发生，正是因为其中一部分碱基被替换成了不同于正常序列的碱基所致。
One Genomics将设计用于修复致病异常碱基的向导RNA。研究基金会将利用这些患者的细胞制备iPS细胞，并对基因组编辑技术的有效性进行验证。若确认疗效，双方将进一步推进研究，以实现临床应用。
One Genomics共同创始人川又表示：“在推进临床应用时，为每位患者量身定制、且安全性较高的基因组编辑技术将成为关键”。该公司首席执行官（CEO）Diana Luan也表示：“即使是以往基因组编辑技术难以处理的突变，这项技术也能够精准靶向”。
原文：《日本经济新闻》电子版，2026/1/8
翻译：JST客观日本编辑部
