京都大学iPS细胞研究所（CiRA）成功锁定了引发心力衰竭病因之一的“扩张型心肌病”症状恶化的相关基因。研究人员通过使用iPS细胞培育的微器官（类器官）及小鼠实验证实，使用抑制该基因功能的药物能够延缓病情的发展。这一发现有望为心脏功能的治疗开辟新途径。
京都大学成功锁定了与扩张型心肌病症状恶化相关的基因
扩张型心肌病是一种因心肌功能减弱导致心脏扩大，最终引发心力衰竭的疾病。当胶原蛋白等蛋白质过度积蓄时，受损组织会出现“纤维化”现象。纤维化加剧会进一步加重病情恶化，部分病例甚至需要进行心脏移植。目前尚未确立可抑制纤维化的有效治疗方法。
研究团队对京都大学医院58名扩张型心肌病患者的心肌基因进行全面调查，发现了几种随纤维化程度加重而活性增强的基因。为验证这些基因能否成为治疗靶点，研究人员利用健康人源的iPS细胞培育出纤维化类器官，并对具有治疗潜力的基因展开研究，结果发现，使用抑制“成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）”的药物可有效抑制纤维化进程，同时还确认与心脏收缩及心脏功能相关的基因活性得到了增强。
研究团队每天向发生心脏纤维化的小鼠投用抑制FGFR1基因功能的药物，持续35天后发现，小鼠心脏纤维化的进展得到显著抑制。
目前已有部分抑制FGFR1的药物作为抗癌药投入实际应用，但本次研究中使用的是尚未获批、未投入实用的药物。今后，研究团队计划将已实用化的药物也纳入对比研究范围，同时推进临床试验的准备工作。
CiRA的吉田善纪副教授表示：“扩张型心肌病通常呈进展性恶化。如果能通过抑制纤维化维持现状，将有助于改善预后。”研究团队计划在3～4年后启动临床试验。
原文：《日本经济新闻》电子版、2025/9/22
翻译：JST客观日本编辑部
【论文信息】
期刊：JACC: Basic to Translational Science
论文：Integrative Transcriptomic-Histological Analysis in Dilated Cardiomyopathy Unveils FGFR1 Inhibition as Anti-Cardiac Fibrotic and Cardioprotective Therapy
DOI：10.1016/j.jacbts.2025.101363
