针对日本庆应义塾大学申请的“采用iPS细胞源神经祖细胞治疗亚急性期脊髓损伤的再生医疗”临床研究，11月27日，庆应义塾大学“特定认定再生医疗委员会”表示，该研究符合确保再生医疗安全性等相关法律的要求，满足法律实施规则中制定的“再生医疗提供基准”，予以批准。
为推进这种新型治疗方法的临床试验，庆应义塾大学医学部以及庆应义塾大学附属医院将尽快办理所需手续，根据“确保再生医疗安全性”等相关法律以及相关法律的实施规则，向日本厚生劳动大臣提交相关研究申请。
＜研究背景＞
脊髓损伤是脊髓因外伤等受损后，导致损伤节段以下部位的运动神经、感觉神经和自律神经系统麻痹的状态。目前日本有10万多名脊髓损伤患者，但一直没有针对脊髓损伤的有效治疗方法。
庆应义塾大学通过此前的研究发现，如果在受伤后相对较早的时期将神经的原始细胞（神经祖细胞）移植到患者的受损脊髓中，很可能会成为治疗脊髓损伤的有效方法。
另外，利用近年来开发的人工多能干细胞（iPS细胞）技术，可以大量培养脊髓损伤移植治疗所需的神经祖细胞。也就是说，如果提前准备好移植用神经祖细胞，就能够快速将其移植到脊髓的受伤部位。
此次的临床研究计划利用京都大学iPS细胞研究所（CiRA）的再生医疗用iPS细胞库提供的医疗用iPS细胞，提前制作移植细胞以便备用。
＜研究计划概要＞
本次临床研究将以亚急性期脊髓损伤（受伤后14～28天的脊髓损伤）患者为对象，主要目的是确认移植细胞及移植方法的安全性，其次是确认移植细胞和移植方法在脊髓损伤治疗中的有效性。
首先将利用CiRA提供的医疗用iPS细胞，在庆应义塾大学及大阪医疗中心提前制作移植用神经祖细胞，并进行冷冻保存。
如果符合研究计划规定标准的脊髓损伤患者同意参加此项临床研究，就对冷冻保存的神经祖细胞进行解冻，然后移植到患者脊髓的受损部位。
移植后将在一定时间内使用免疫抑制剂，并在正常的医疗保险诊疗范围内进行康复治疗等，同时还将实施为期约1年的详细观察。
这将是全球第一个针对脊髓损伤的神经祖细胞移植治疗法首次实施的临床研究，研究对象为日本国内的10万多名脊髓损伤患者中数量非常有限的“亚急性期脊髓损伤”患者。
另外，为了优先确保参加研究的患者的安全，计划将移植的神经祖细胞设定为每位患者200万个，这是研发小组在准备阶段中确认过安全性的最低限度细胞数量。因此，虽然也有可能取得治疗方面的效果，不过此次临床研究的目的更重视的是确认移植细胞以及移植方法的安全性。
如果通过本次临床研究确认了安全性，今后将通过增加细胞数量来研究其有效性。此外，不仅是“亚急性期脊髓损伤”，还将研究该疗法在“慢性期脊髓损伤”治疗中的安全性和有效性。
文 JST客观日本编辑部
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