恶性黑色素瘤治疗药物“达拉非尼”可抑制帕金森症

生命科学 2018年08月23日
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东京大学研究生院医学系研究科神经内科学的户田达史教授与神户大学研究生院医学研究科神经内科学的上中健医生等组成的研究小组发现,被批准用于治疗恶性黑色素瘤的药物“达拉非尼”有望抑制帕金森症的发展。帕金森症属于神经系统疾病,是世界上出现运动症状最多的脑部疾病,目前尚未寻找到根本性治疗方法。

户田教授等人利用药物数据库等进行解析,确认57种获批治疗其他疾病的药物可作为治疗帕金森症的候选药物。

研发小组利用确定的候选药物,在向培养细胞和施用了神经毒素的帕金森症小鼠上,验证这些药物是否确实有效。最终发现,在上述候选药物中,用来治疗恶性黑色素瘤的达拉非尼(图1)能抑制神经毒素诱导的细胞死亡(图2)。

通过药物筛选确定达拉非尼有效

图1:通过药物筛选确定达拉非尼有效
达拉非尼间接靶向帕金森症的疾病易感基因(RIT2)。

达拉非尼对帕金森症小鼠模型的神经保护效果

图2:达拉非尼对帕金森症小鼠模型的神经保护效果
(左) 小鼠多巴胺神经(茶色)的免疫染色。
(右) 多巴胺神经细胞数量的图形。

施用神经毒素后多巴胺神经脱落,但施用达拉非尼后,阻止了多巴胺神经细胞的死亡。

此次的研究成果显示,达拉非尼有望抑制帕金森症出现的多巴胺神经细胞死亡。达拉非尼是被批准用于治疗恶性黑色素瘤的药物,用药量和副作用已存在一定的数据,因此有望削减投入帕金森症临床使用的成本和时间。今后将进一步研究在帕金森症患者身上的最佳用药量和服用方法。

相关研究成果已经于8月16日发布于英国科学杂志《Human Molecular Genetics》的在线版上。

文 客观日本编辑部

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