美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）继去年八月批准全球首款基于基因改造的商业化细胞疗法--来自诺华制药(Novartis)的适应于25岁以下和青年群体急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia, ALL)的KymriahTM(tisagenlecleucel, CTL019)--上市之后，于10月18日再批准一例针对成年非霍奇金氏淋巴瘤(non-Hodgkin’s lymphoma)的Kite Pharma的YescartaTM (Axicabtagene ciloleucel, axi-cel, KTE-C19, ZUMA-3), 令近几年火爆全球的细胞治疗(Cell Therapy)再次被推到了风口浪尖。
作为基因治疗和生物免疫治疗的一个综合延伸，细胞治疗通过生物工程改造的方法，体外强化扩增患者自体免疫细胞，使其成为“活的药物(living drug)”来增强患者免疫系统、抗衡肿瘤或癌细胞以达到治愈康复的目的。较之传统的小分子化学药物以及生物大分子靶向性药物，细胞能够完成一些之前无法实现的功能。细胞有较强适应性，能自动感知周围的环境并作出即时反应，更好地适应局部生理条件。所以细胞治疗在四年前即被加州大学旧金山分校的研究人员预测为“未来医学第三大支柱”。
站在风口之上的细胞治疗在中国也得到了充分的绽放。今年一月第一三共制药和复星医药分别与Kite Pharma签署合作协议，分获日本和中国大陆的市场开拓权。此前药明康德与肿瘤细胞免疫疗法三巨头之一的Juno宣布设立上海药明巨诺生物科技有限公司，联合打造中国领先的细胞疗法企业。另外还有上海斯丹赛、南京传奇、西比曼生物科技等一大批中小型公司迎头赶上。日前在ClinicalTrials.gov上注册的细胞治疗热门领域CART的研究中，全球共开展的399项，中国独占132项，占比达33%。
一向以“科学技术立国”的日本，在细胞治疗领域也捷报频传。据《日本经济新闻》9月18日报道，一家于2016年3月9日在山形县鹤岗市新创建的致力于再生医疗制品开发的メトセラ株式会社(Metcela Inc.)，针对心力衰竭(Heart Failure, 心不全)和心肌梗死开发的细胞疗法在大鼠动物实验中疗效显著。
笔者就此采访了Metcela联合创始人野上健一(のがみ けんいち)，一探个中究竟。
Metcela联合创始人--- 野上健一
Q：您设立Metcela公司的初衷是什么？
野上（敬称略）：Metcela设立的最初目的是商业化生产治疗心脏病的再生医疗制品。根据2015年美国疾病控制与预防中心(Centers for Disease Control and Prevention, CDC)分析数据显示，目前美国不同程度心脏病患者超过总人口的20%。心力衰竭首诊后5年内死亡率高达50%，仅美国一年就有616000人死于心力衰竭。40多年来临床实践中，心脏移植是目前唯一终极选择。心脏移植手术不仅高风险、高成本（平均每例$787,000美金），而且面临心脏供给严重不足的现实难题。我们希望开发出一款再生医疗制品能够恢复患者心脏机能，最终避免心脏移植手术。因此我与合伙人--干细胞专家岩宮貴紘(いわみや たかひろ)--共同创建了Metcela公司。
目前美国每千人患者对600捐赠者(Metcela内参资料)
Q：Metcela公司的核心技术优势是什么？
野上：心脏主要由心肌细胞、成纤维细胞等组成。成纤维细胞依赖旁分泌因子、细胞外基质(ECM)等构筑起维持心肌细胞机能不可或缺的微环境。我们成功发现了最适合用于治疗心力衰竭的一类成纤维细胞VCF(VCAM-1 Positive Cardiac Fibroblasts)。通过专利技术从患者脏器分离筛选到VCF、特定条件下体外扩增培养后，再注射回患者心脏。该技术相较于iPS细胞（人工多功能干细胞）的诱导分化方法，具有低成本、低风险、更快捷和更高效的优势，更具有临床应用前景。
Metcela为心脏再生提供的解决方案: VCF
Q：能简单介绍一下Metcela公司的现状和规划吗？
野上：Metcela公司总部在山形县鹤岗市，目前在神奈川县川崎市设有研发中心。我们先期从政府拿到了$300万美金的孵化基金，主要用于日本公司的运营，到今年年底我们预计募集$1000万资金。后期我们打算在美国加州设立分公司，加快推进临床试验。我们计划在2021年推出第一款产品/服务。
Q：能大概介绍一下您自己吗？
野上：我从小就不是一个安分守己的孩子，喜欢做小生意不专注学习，由此经常惹得父母生气。2008年3月从筑波大学毕业后，到2014年为止先后在三井住友银行的投行总部、摩根士丹利的证券投行总部从事企业重组并购等工作。2014年出任美国奢侈品品牌ザ・リアルリアル株式会社(TheRealReal)的经营企划部长，同年开始筹备Metcela公司。2015年赴美UCLA Anderson School of Management读MBA，目前休学全力以赴主持Metcela公司运营工作。欢迎来自中国的生物医药公司和资本联系我们展开合作。
文/宋傑
关于作者：宋傑，东京大学分子医学博士在读。曾任GenScript Biotech Corp. (港交所HKG: 1548)全球商务运营经理，WuXi AppTec Co., Ltd. (纳斯达克NYSE:WX)临床部资深商务经理。
