日本要量产血小板 不依赖献血

生命科学 2017年08月14日

日本国内16家制药和化学相关企业在全球首次确立了利用 “iPS细胞”量产属于血液成分之一的血小板的技术。iPS细胞是可成长为身体任何部分的万能细胞。截至目前,获得血小板的手段是依赖献血。源自大学的风险企业Megakaryon利用iPS细胞生产血小板的业务获得了大塚制药集团和医疗企业希森美康等的协助。最早2018年启动临床试验,力争2020年获得批准。

16家企业对血小板的血液制剂制定了量产时间表。这种血液制剂被用于需要止血的患者,例如外科手术时或交通事故受害者等。日本国内每年有80万人接受血小板输血,国内市场规模按药价计算达到约700亿日元。此外,美国的市场规模是日本的3倍以上。

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目前,血小板完全依靠献血获得,但随着人口减少等影响,将来可能出现短缺。如果能借助iPS细胞大量生产血小板,则无需依赖献血就能进行输血。

主要负责开发的Megakaryon表示,利用iPS细胞制造血小板的成本大幅低于献血。此外,献血获得的血小板无法冷藏、只能保存4天。与之相比,如果使用iPS细胞制造,通过无菌化处理可保存2周左右,保管成本也将下降。

此外,使用iPS细胞制造还能防止混入病毒等病原体。此前,发生过献血时混入的病毒导致艾滋病和引起C型肝炎感染扩大等事件。如果利用iPS细胞制造血小板,可以避免这种风险。

Megakaryon掌握利用iPS细胞制造血小板的技术,与大塚制药工厂、日产化学工业、希森美康、CMIC控股、佐竹化学机械工业、川澄化学工业和京都制作所等15家企业推进了临床试验所需的量产技术的研究。

Megakaryon将制造用于查明安全性等的临床试验用制剂,在2018年内启动试验。该制剂在日本属于“再生医疗等产品”,有望适用于有条件批准等快速审批制度。实际制造预定交给具有生产设备的企业。

研究团队此前利用iPS细胞在研究室制造了1~3人份的血小板,但要一次性量产数千人份,需要设定细致条件和使用特殊添加剂。此外,在借助过滤器去除异物、包装血液制剂的工序等方面也需要经验。各家企业分享这些关键技术,拿出了实用化的时间表。

转载自日经中文网

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