科学研究 - 东京大学的研究小组发现抗癫痫药物对治疗ALS有效

东京大学研究生院医学系研究科的外聘讲师郭伸等人的研究小组，近日通过动物实验查明了，通过使用现有的抗癫痫药物可以减缓难治之症肌萎缩侧索硬化（ALS）病中出现的运动机能降低症状的发展。可以说这是一项为尚无有效治疗方法的ALS开辟了新的治疗途径的研究成果，被期待着能早日开始进行临床试验。

ALS是主要在中老年人中发生的神经性难治之症，表现为肌肉力量下降、肌肉萎缩，患者在几年内会因呼吸肌麻痹而死亡。目前尚无减缓病情发展的有效治疗方法。

研究小组在过去的研究中查明了，在非遗传性ALS（散发性ALS）病例中，由于叫做ADAR2的酶的表达降低引起过多的钙元素流入细胞是导致运动机能降低的运动神经元死亡的原因。于是研究小组此次特别关注了抗癫痫药物吡仑帕奈（产品名Fycompa），因为该药物具有阻碍与钙流入有关系的接受体的活性、抑制因过量流入引起神经过度兴奋的作用。

在实验中，研究小组给缺失ADAR2出现ALS症状的实验小鼠连续90天口服临床用量的吡仑帕奈后，调查了效果。结果显示，该药物非偶然地抑制了脊髓部分运动神经元的减少，阻止了运动机能的进一步丧失。此外，叫做TDP-43的蛋白质不在本来应该在的细胞核内，而在细胞室内这一ALS特有的异常得到了恢复，变成正常了。这些效果在病情加剧的实验小鼠身上也得到了确认。

研究小组称："通过投药，不正常的钙的渗透性得到了改善，神经细胞的过度兴奋得到了抑制，可以认为结果起到了阻止运动神经元死亡的作用。此外，由于这次标的与2013年发表的以ADAR2为靶标的基因治疗的标的不同，可以期待通过两者并用取得更进一步的效果。"