由东北大学研究生院医学系研究科教授阿部高明等人组成的研究团队近日在与冈山理科大学和筑波大学进行的共同研究中发现了一种化合物，可有效抑制由细胞内线粒体功能异常导致的线粒体疾病。目前该病尚无有效治疗药物，因此这种化合物或将成为划时代的发现。研究团队在确认其安全性后，将会进行临床试验。
线粒体疾病是一种因产生能量的线粒体出现功能异常而导致细胞内能量枯竭的遗传性罕见病。患者从幼儿时期起神经肌肉、循环器官、血液系统会出现异常症状。这种疾病发展速度很快，需要尽早治疗，但由于缺少有效的治疗方法，只能针对器官出现的症状采取相应的治疗措施。
东北大学的研究团队在对尿毒症患者血液中引发肾功能不全的物质进行解析，在此过程中发现，化合物吲哚具有促进三磷酸腺苷（ATP）再生的效果，而三磷酸腺苷正是细胞所需能量的直接来源。
研究团队进一步对吲哚的诱导体进行检查后发现，化合物MA-5能够增加线粒体患者成纤维细胞的存活率，增加三磷酸腺苷的数量。研究团队给出现线粒体功能异常的小鼠喂食MA-5后，发现小鼠心脏和肾脏的代谢功能均得到改善，存活率有所提高。研究团队又发现，将MA-5与裂殖子胚中的膜蛋白Mitofilin结合后，三磷酸腺苷的数量有所增加。
研究团队表示，线粒体功能异常与肌萎缩侧索硬化（ALS）、帕金森病、阿尔茨海默病（AD）等神经变性疾病以及糖尿病等疾病息息相关，MA-5或将能成为这些疾病的治疗药物。
[caption id="attachment_90564" align="aligncenter" width="407"]
给患有线粒体疾病的小鼠喂食MA-5后，线粒体功能变得正常，心脏和肾脏的代谢功能得到改善（左图为异常细胞，右图为正常细胞）[/caption]
新闻来源
http://www.tohoku.ac.jp/japanese/newimg/pressimg/tohokuuniv-press20151126_01web.pdf
文／CRCC编辑部 图片／转自新闻稿
